6月9日，国家医保局发布《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，新版医保目录调整工作即将展开。

与往年相比，此次新文件的变动主要集中在《申报指南》。例如，在目录内西药和中成药申报范围方面，《申报指南》新增2023年12月31日协议到期，适应症或功能主治未发生重大变化，因适应症或功能主治与医保支付范围不一致，主动申请调整支付范围的谈判药品。

(资料图)

企业7月开始申报，预计11月发布新版目录

2023年国家药品目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果5个阶段。

“今年的医保目录调整，实际上在延续过去每年度常态化动态调整的机制，但是今年目录在很多方面都存在一些优化的情况，例如适应症、拟纳入药品目录的非独家药品，采用竞价等方式同步确定医保支付标准，并且取消过去医保支付很多的规则。”中国政法大学政治与公共管理学院副教授廖藏宜表示，在这种情况下，药品要想进入国家医保目录，就需要拿出更加全面科学准入标准。

按照国家医保局公布的工作计划，继2023医保目录调整工作方案、调整指南征求意见稿发布后，将继续修订完善谈判药品续约等规则。企业申报、形式审查以及对通过形式审查药品的公示公告将在7月-8月进行。

随后在8月-9月进入专家评审阶段，与去年的计划相比，国家医保局将今年计划中的谈判/竞价阶段延长为9月-11月，期间将开展测算评估、沟通交流以及现场谈判/竞价，最后组织谈判成功和简易续约的企业签署协议。药品目录调整结果、新版药品目录预计将在今年11月公布。

6款新冠药还有5款未入医保目录

新冠药、罕见病药及儿童药依然是2023年医保目录调整的侧重点。

此次申报指南征求意见稿也提及新冠治疗药物相关内容，专门提出了“符合本条件的新冠治疗用药，可按程序申报”，并对新冠治疗药物专门做了说明、对新获批适应症药物的表述也做了细化，而去年对新冠治疗药物的相应表述为“纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》的药品”。

2022年国内获批上市的新冠口服药仅有Paxlovid、真实生物的阿兹夫定、默沙东公司的莫诺拉韦三款。最终，阿兹夫定谈判成功。截至目前，国内已获批上市的新冠小分子口服药有6款，包括辉瑞Paxlovid和默沙东的莫诺拉韦胶囊的2款进口药物，以及真实生物的阿兹夫定、君实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片（民得维）、先声药业的先诺特韦片/利托那韦片组合包装（先诺欣）和众生药业的来瑞特韦（乐睿灵）4款国产药物。

多款新获批罕见病用药待申报

罕见病方面，此次申报指南表示，2023年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应证或功能主治中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品可按程序申报。

《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，已有199种药物在全球上市，仅涉及87种罕见病。103种药物在我国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。这意味着国内获批上市的罕见病药物中，纳入医保的比例已经超过70%，极大地降低了罕见病患者的负担。备受外界关注的罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），如今已有诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散两款药物先后被纳入国家医保药品目录，后者降幅更高达94.07%。但目前仍有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保，其中13种药物属于高值药，年治疗费高达几十万元到上百万元，大量罕见病治疗需求仍无法满足。

今年6月，北海康成的氯马昔巴特口服溶液已获批可治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒；今年5月，阿斯利康的硫酸氢司美替尼胶囊获批治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者；2022年9月，南京百鑫愉医药2.2类新药依达拉奉舌下片获批上市，适应症为抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展。

“罕见病用药的续保是大家重点关注的方面。”中国政法大学政治与公共管理学院副教授廖藏宜曾建议，针对一些被调出国家医保目录的罕见病用药，建议医保局应通过“惠民保”及医疗救助体系内兜底保障，建设起多层次的医疗保障制度体系。

儿童用药今年1-5月已获批上市34个

儿童药方面，申报指南显示，2023年6月30日前经国家药监部门批准上市，纳入卫生健康委等部门《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》以及《第一批鼓励仿制药品目录》《第二批鼓励仿制药品目录》的药品可以按程序申报。

我国有近2.5亿名儿童，但与之对应的是儿童用药的短缺。2015年以来，国家有关部委就多次发布鼓励儿童药物研发、加快儿童专用药优先审批的鼓励政策。据统计，《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》共涉及105个鼓励研发申报儿童药品。截至2021年底，其中的15个药品已获批上市，24个药品在申请药品上市许可或开展临床试验。就在今年5月底，国家卫生健康委网站公示了《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，再纳入了29种药品，包括吉妥珠单抗/吉妥单抗、硝唑尼特、喷他脒、博舒替尼等。

近年来，我国儿童用药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。据统计，2019年至2022年，共有158个儿童用药获批上市，且获批数量逐年递增。2023年1-5月，已有34个儿童用药获批上市，超过去年同期。新获批儿童用药包括单克隆抗体、13价肺炎球菌疫苗等重要品种和剂型，涵盖了儿童多发病常见病、急危重症、罕见疾病等领域。

同时，国家医保药品目录也纳入越来越多的儿童用药。国家药监局表示，国家医保部门及时将符合条件的儿童药纳入医保药品目录。按通用名称计，现行目录内儿童药总数约600种，覆盖肿瘤、抗感染、消化等多个治疗领域，基本能够满足参保儿童的临床用药需求。

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